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    青海麻将二五八下载官网:赛诺菲创新RNAi疗法在中国获批临床,治疗血友病

    来源: | 2019-08-15 10:58:38 | 人气:

    导读:8月13日,中国国家药监局药品审评中心(CDE)最新公示,赛诺菲(Sanofi)旗下 Genzyme公司在研新药fitusiran注射液的临床试验申请获得默示许可,适应症为:用于治疗有或没有抑制性抗体的A型

    8月13日,中国国家药监局药品审评中心(CDE)最新公示,赛诺菲(Sanofi)旗下 Genzyme公司在研新药fitusiran注射液的临床试验申请获得默示许可,适应症为:用于治疗有或没有抑制性抗体的A型或B型血友病成年患者和12岁以上(包含12岁)的青少年患者,以预防或减少出血的发生频率。

    ▲截图来源:CDE官网

    这是一款新型RNAi疗法,由Genzyme公司与Alnylam公司联手开发。后者很多人可能也并不陌生,于2018年8月获得美国FDA批准的全球首款RNAi疗法patisiran,正是这家公司的成果。而fitusiran则是这家公司又一款备受期待的RNAi疗法。



    血友病是一种遗传出血性疾病,其特征在于不能产生有效凝血所需水平的凝血酶,从而导致关节、肌肉和主要内脏器官的复发性出血。公开数据显示,全世界约有20万人被诊断为A型或B型血友病。

    目前,血友病患者的标准治疗包括针对凝血因子的替换性疗法,它们可以预防性或“按需型”地暂时恢复机体凝血能力。但仍有1/3以上严重A型血友病患者会对其替代因子产生中和抗体,进而引发非常严重的并发症。因此,这类病人急需标准替代因子之外的药物选择。

    Fitusiran是一种每月皮下注射一次的RNAi抗凝血酶(antithrombin,AT)疗法,旨在降低AT水平,促进足够的凝血酶产生,以恢复止血和预防出血。Alnylam公司使用其ESC-GalNAc共轭技术开发了该疗法,且使皮下给药具有更高的效力和耐久性。此外,也有潜力用于治疗其他罕见的出血性疾病。据悉,作为战略合作伙伴,赛诺菲已经投入巨大资金来支持该疗法的开发。

    此前,该疗法1期临床结果显示出了初步安全性和耐受性。研究表明,fitusiran可降低AT水平,并且在没有抑制剂的A型和B型血友病患者中增加了凝血酶(thrombin)的产生。之后的2期研究表明,在替代因子或旁路药物的共同给药期间,fitusiran的安全性和耐受性数据同样令人鼓舞,并且没有血栓栓塞事件发生。根据ClinicalTrials.gov最新数据,目前该疗法有5项临床试验正在进行中,我们也期待这些试验可以带来积极的结果。



    ▲截图来源:ClinicalTrials.gov

    近两年中国血友病治疗格局发生了很大变化,随着监管机构一系列改革措施的持续推进,越来越多的创新疗法以更快的速度,来到了患者身边。

    我们祝贺这款血友病创新RNAi疗法在中国获批临床,期待这款药物能够进一步推进临床研究,早日造福更多血友病患者。


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